近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。
基因治疗作为一种新兴的治疗手段，它的发展历程怎样？
早期研发过程中有什么关键点？
靶点如何选择？
AAV载体如何优化？
CMC和成本控制的挑战是什么？
临床开发如何有效推进？
转化医学的过程中是否有合适的生物标志物？
商业化有什么考量？
11月8日至12月17日，6次线上公开课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门研讨会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、尊龙凯时 - 人生就是搏!生物医药、自贸壹号，共同邀请数十位产业资深专家，系统性的向大家分享基因治疗的前沿进展，以期让更多的人认识及了解基因治疗，激发学习兴趣，促进行业发展，诚邀大家参加！

基因治疗系列公开课【第1期】
嘉宾简介

肖  啸   博士
信念医药董事长，CSO

曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治疗终身杰出讲席教授，现任信念医药董事长，CSO。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位，1985年武汉大学硕士学位；1986年经教育部CUSBEA项目赴美学习；1992年获匹兹堡大学博士学位；1993-1998年曾就职于美国几家基因治疗公司；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授，终身副教授；2006后任北卡大学药学院终身杰出讲席教授；肖啸一直从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的工作30多年，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向技术等方面，以及遗传性肌肉疾病、血友病、溶酶体代谢疾病的基因治疗领域，做出了重要贡献，共发表科研论文180余篇，他实验室发明的mini-dystrophin基因用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），辉瑞制药公司目前正在开展全球III期临床试验。一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因治疗项目已获美国FDA批准临床试验。
另外，肖啸教授团队在国内研制的血友病B和粘多糖贮积症基因治疗药物，也已开展了研究者发起的临床试验。血友病B项目获得中国药监局IND和突破性疗法。肖啸多年来担任多种国际重要学术期刊的编委和美国NIH基金评委，还担任过美国基因与细胞治疗学会董事会成员，他也是美国Askbio，Bamboo，以及国内的信念生物医药等基因治疗公司的共同创始人。

课程提纲

1. 基因治疗的种类，发展历史；

2. AAV最新进展；

3. 基因治疗产品未来突破的技术瓶颈和有价值的发展方向，包括从未满足临床需求看一直没有药物获批的治疗方法；

4. 问答环节（30分钟）。
   

直播预告
11月8日 20:00-21:30
基因治疗在中国的机遇和挑战
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每期将有3名互动用户获得
《细胞和基因治疗产品的非临床评价研究》专著