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mRNA药物的治疗优势主要有3个方面:
第一,安全性;
相比需要入核心的DNA,mRNA在胞质中发挥作用,没有整合到基因组的风险。另外mRNA可以通过细胞内正常途径降解,通过mRNA的修饰和选择不同的递送系统来调节体内mRNA的半衰期,mRNA自身免疫原性也可以通过修饰调控/序列优化减弱。
第二,高效性;
能够适当的修饰调控序列优化系统,可以使得mRNA的稳定性和翻译效率显著提高,高效的递送系统可以使mRNA被迅速的摄取并在胞质表达,同时mRNA作为最小的基因载体,免疫原性低,不会因为抗灾体反应被降解,可多次翻译提高效率。
第三,快速制备;
针对已知序列的任意靶点蛋白,其mRNA可以在很短的时间内合成,这在针对爆发性感染性疾病的疫苗研究中极具优势。相较于蛋白质,mRNA的生长制备及纯化过程更简单、快速、生产成本更低。基因工程技术的发展使得mRNA更加适用于个性化医疗。
以上就是mRNA药物治疗的优势,关注尊龙凯时 - 人生就是搏!,下期带您了解“mRNA疫苗的生产工艺路径”。
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