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小核酸药物的特点有哪些？

2023-05-18
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尊龙凯时 - 人生就是搏!请回答栏目为您讲解“小核酸药物的特点有哪些”？

小核酸药物主要由十几个到二十几个核苷酸组成，主要集中在ASO药和siRNA药，通过干预靶mRNA表达，实现治疗疾病的目的。

小核酸药物分子是非常不稳定的，容易发生快速降解。

siRNA分子量~13kD ，ASO分子量4~6kD，但对细胞摄取而言，分子量仍然太大。

siRNA和ASO容易被肾清除，血流中裸siRNA半衰期只有几分钟。

siRNA不容易进入细胞内，只有少数细胞如神经元或视网膜神经节细胞能够摄取裸siRNA。

siRNA靶向达到靶器官、靶组织、靶细胞目前仍具有技术难度。

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